Una ratón con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) en promedio vive cinco meses. Son 150 días en que las motoneuronas de su cerebro, encargadas de enviar señales a los músculos para que se mueven, se deterioran hasta apagarse y dejar al pequeño animal postrado, incapaz de mover hasta los bigotes.
El equipo de Claudio Hetz, hace siete años, junto con los investigadores Vicente Valenzuela y Karen Castillo, logró cambiar la vida de aquellos ratones. Con un compuesto llamado trehalosa, un tipo de azúcar que está presente en animales y plantas, lograron que los animales vivieran 33 días más. Lo que en tiempo de ratas es una eternidad.
En humanos, dice Valenzuela, quien también participó en el estudio, eso puede traducirse en años.
"Le estás aumentando un quinto de la vida. Es como si a alguien que muriera a los 50 años le aumentaras su vida en diez años más. El ELA se detecta generalmente en adultos, alrededor de los 50 0 60 años. una vez que es diagnosticada, la persona vive en promedio 2,5 0 3 años. hay casos excepcionales como Stephen Hawking", menciona el doctor en Ciencias Biomédicas.
Aquel hallazgo fue tan revelador que la empresa estadounidense Seelos Therapeutics lo presentó como evidencia a la Food and Drug Administration (FDA), institución reguladora de medicamentos que aprobó en octubre pasado un ensayo clínico en humanos de fase 2/3, que se realiza en 160 voluntarios con ELA para demostrar la eficacia de la trehalosa.
"Estamos muy contentos, sobre todo porque nosotros estudiamos el ELA y queremos, algún día, mejorar la calidad de vida de los pacientes. Este es nuestro granito de arena que dio frutos e inspiró a inversionistas y a gente del área de la innovación", festeja el director del Instituto Milenio de Neurociencia Biomédica (BNI) de la Facultad de Medicina de la Universidad de Chile.
En Chile, dice Hetz, se estima que 800 personas tienen la enfermedad ELA. Al año, se diagnostican 400. -¿Qué tanto es capaz de hacer la trehalosa, doctor Hetz?
-Hace unos años se descubrió que tiene una propiedad interesante que es preservar estructuras en las células. Por ejemplo, hay plantas en el desierto que se secan en un 100 por ciento como si estuviesen muertas, pero llueve y reviven. Eso es porque ocupan trehalosa para preservar sus células.
-Increíble
-En Rusia hay unos sapos que se congelan durante el invierno. Uno mira a los sapos y parecen muertos, como si lo hubieses puesto en el congelador, pero llega la primavera y se descongelan. Lo pueden hacer porque acumulan una gran cantidad de trehalosa que preserva sus proteínas.
-¿De ahí sacaron la idea de usarla en el ELA?
-Exacto. Más que todo para usarla en enfermedades cerebrales que están gatilladas por la presencia de cúmulos de proteínas que son altamente tóxicas. Se forman como piedrecillas de proteínas en las neuronas, en el caso del ELA, en las motoneuronas. De allí nació la idea de que la trehalosa podría ayudar a estabilizar las proteínas y mantenerlas en un estado más saludable.
-¿Quién partió con todo esto?
-Un grupo en Cambridge. Estaban buscando una droga que pudiera encender la capacidad de autolimpieza de las células. Ese es un proceso que se llama autofagia, donde las células reciclan sus componentes. Cuando están viejas, degradan todo lo que no sirve y producen nuevos materiales para funcionar. Es como que se alimentaran de ellas mismas, autofagia es autocomerse. Se descubrió que si uno prende artificialmente la autofagia en el cerebro, las células comienzan a comerse estas piedrecitas, estas basuras que se le forman. Este grupo de Cambridge logró activar la autofagia con la trehalosa en animales con enfermedad de Huntington. Demostraron que se protegían. Así nos inspiramos para probar con ELA.
-¿Y cómo funcionó en ELA?
-En ELA también están estos cúmulos proteicos en las motoneuronas, que llevan a que los pacientes se paralicen. La gracia de la trehalosa es que se activa oralmente. A los animales se las dimos en el agua. En el estudio demostramos que la trehalosa aumenta la autofagia, la capacidad de limpieza de las células y además, retrasa los síntomas del ELA y viven más. 33 días más.