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Joven madre relata por qué su hijo necesita el medicamento más caro del mundo

El medicamento que puede entregarle una mejor calidad de vida a Ignacio Muñoz Martínez, quien nació hace cuatro meses con la enfermedad genética Atrofia Muscular Espinal (AME), es una terapia génica que se inyecta solo una vez en la vida, pero cuesta 2,1 millones de dólares la dosis.

Camila Martínez, de 33 años, es la mamá de Ignacio. Cuando a su guagua le tocaba el control con la pediatra, al mes y tres semanas de haber nacido, relata, le confirmó que su hijo estaba hipotónico. O sea, su pequeño cuerpo descansaba sobre sus extremidades.

"Ignacio no nació con problemas evidentes. Él pataleaba, se metía sus manitos a la boca y el parto fue normal. Al mes comenzó a perder movilidad. Me di cuenta porque no pataleaba y había dejado de levantar sus bracitos. Ignacio se quedaba tranquilo en la misma posición en la que lo dejaba. No controlaba su cabecita", describe la kinesióloga.

La pediatra, cuenta Camila, derivó a su hijo a un neurólogo. En la primera consulta, describe la kinesióloga, la especialista le dijo que lo más probable era que se tratara de AME.

"Ni me acuerdo cuántas horas lloré de corrido al saber el resultado. La neuróloga nos había dicho que sin tratamiento la expectativa de vida no es más de un año", enfatiza.

Enfermedad genética

Rómulo Fuentes Flores es neurocientífico del Instituto de Neurociencia Biomédica de la Facultad de Medicina de la Universidad de Chile. La Atrofia Muscular Espinal (AME), explica, es una atrofia de los músculos que afecta a las motoneuronas que están en la médula espinal. "En esa parte del cuerpo tenemos las motoneuronas inferiores que hacen que los músculos se contraigan y se activen. O sea, cuando te quieres mover primero se activan las motoneuronas del cerebro, después las de la médula y éstas finalmente activan a los músculos", detalla.

Lo que ocurre en la enfermedad genética AME, especifica Fuentes, es que las personas nacen con un gen defectuoso que es el que produce la proteína encargada de mantener a estas motoneuronas que mueven los músculos. "Eso trae como consecuencia la incapacidad para activar los músculos, por lo tanto, se atrofian, se hacen cada vez más débiles hasta que pierden todas sus funciones. Es una enfermedad que hasta el momento no tiene cura, pero tiene tratamientos que mantienen mejor la función motora. También hay diferentes grados de la enfermedad. Algunos no producen la proteína y otros la producen, pero en menor cantidad", menciona.

Antes de los dos años...

Zolgensma es la terapia génica que ha tenido buenos resultados para niños y niñas con AME y hay que aplicarla antes de los dos años. Cuenta Fuentes que lo que hace esta terapia es introducir en las células de las personas una copia normal del gen. De esa manera, asegura, le permite fabricar la proteína encargada de activar a las motoneuronas que le envían la señal a los músculos.

Cómo se consigue

En noviembre pasado el Instituto de Salud Pública (ISP) le otorgó el registro sanitario a Zolgensma. Antes de eso, dice Camila, los niños y niñas podían acceder a otra terapia, pero que debía aplicarse para toda la vida. "Las familias con isapre la costeaban con el seguro catastrófico y las con Fonasa debían demandar al Estado por el derecho a la vida. Ahora ocurrirá lo mismo, solo que el Estado podría otorgarnos esta terapia con Zolgensma que ha demostrado ser más efectiva y se aplica solo una vez en la vida, pero nada nos garantiza que vayamos a ganar la demanda", destaca Camila, quien agrega que como familia tienen una cuenta de Instagram @juntosxnachito, donde aparecen los datos para realizar donaciones, enviar buenos deseos y conocer más la enfermedad que afecta a uno de cada 6.000 personas que nacen en Chile.

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